Torna ai risultati della ricercaBando per assegno di ricerca
| Titolo del progetto di ricerca in italiano | Una terapia mitocondriale per le distrofie muscolari |
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| Titolo del progetto di ricerca in inglese | A mitochondrial therapy for muscular dystrophies |
| Settore Concorsuale | 06 - Scienze mediche |
| S.S.D | MED/04 - PATOLOGIA GENERALE |
| Descrizione sintetica in italiano | Abbiamo scoperto il motivo per cui le fibre muscolari degenerano e muoiono in 2 distrofie muscolari causate da alterazioni del collagene VI (coivi): la Distrofia Muscolare Congenita di Ullrich (UCMD) e la Miopatia di Bethlem (BM). Le alterazioni del coivi causano un corto circuito nei mitocondri in seguito all'apertura del Poro di Transizione della Permeabilità (PTP), un canale inibito dalla ciclosporina A (CsA). Trattando i topi con CsA abbiamo curato la malattia ed abbiamo avuto risultati incoraggianti in uno studio pilota su pazienti. L'uso prolungato della CsA può però esporre i pazienti ai rischi dell'immunosoppressione. Per superare questo ostacolo abbiamo testato con successo il NIM811 (inibisce il PTP ma non causa immunosoppressione) e sviluppato nuovi farmaci attivi sul PTP con effetti sinergici alla CsA in vitro. Studieremo l'efficacia di un trattamento "combinatorio" con questi farmaci in un modello grave di miopatia in Zebrafish |
| Descrizione sintetica in inglese | We discovered why muscle fibers degenerate in 2 muscular dystrophies caused by anomalies of collagen (col) VI, Ullrich Congenital Muscular Dystrophy (UCMD) and Bethlem Myopathy (BM). Alterations of coivi trigger a short circuit in mitochondria, caused by opening of the Permeability Transition Pore (PTP), a channel that is inhibited by cyclosporin A (CsA). We cured the disease in a mouse lacking coivi and shown that cells from UCMD and BM patients also respond to CsA. A pilot trial with CsA in patients affected by UCMD and BM has provided encouraging results, but long-term use of CsA may expose the patients to the risks of immunosuppression. To overcome this hurdle we have successfully tested NIM811 (non immunosuppressive inhibitor of the PTP) and developed novel drugs acting on the PTP that display synergistic effects with CsA in vitro. We will study the efficacy of a "combinatoria!" therapy with these 2 classes of drugs in a severe zebrafish model of the disease. |
| Data del bando | 21/08/2015 |
| Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
Italy |
| Paesi di residenza dei candidati |
OTHER |
| Nazionalità dei candidati |
OTHER |
| Sito web del bando | http://www.biomed.unipd.it/ |
| Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Experienced researcher or 4-10 yrs (Post-Doc) |
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| Nome dell'Ente finanziatore | Università degli Studi di Padova |
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| Tipologia dell'Ente | Public research |
| Paese dell'Ente | Italy |
| Città | Padova |
| Sito web | http://www.biomed.unipd.it/ |
| paolo.bernardi@unipd.it |
| L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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| Data di scadenza del bando | 08/09/2015 - alle ore 00:00 |
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| Come candidarsi | Other |