Torna ai risultati della ricercaBando per assegno di ricerca
| Titolo del progetto di ricerca in italiano | Proteine BET come nuovo approccio terapeutico per la malattia NPC1 |
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| Titolo del progetto di ricerca in inglese | BET proteins as a new therapeutic approach for NPC1 disease |
| Settore Concorsuale | 05 - Scienze biologiche |
| S.S.D | - |
| Descrizione sintetica in italiano | La malattia di Niemann – Pick di tipo C è una grave malattia autosomica recessiva da accumulo lisosomiale caratterizzata da un anormale trasporto e conservazione di colesterolo e altri lipidi. Un approccio terapeutico emergente è quello di aumentare la disponibilità di proteina NPC1 mutante con attività residua, poiché è stato dimostrato che ciò riduce l'accumulo di colesterolo nelle cellule mutanti dell'NPC1 in vitro. Nei nostri laboratori abbiamo dimostrato in vitro, che un inibitore delle proteine BET, il composto JQ1 (Merk) aumenta sensibilmente i livelli proteici della proteina NPC1. Pertanto, lo scopo del progetto è valutare se questo composto sia in grado di migliorare la sintomatologia legata alla malattia sia in fibroblasti derivati da pazienti sia in un modello preclinico di topo. Inoltre, verranno studiati i meccanismi alla base dell’azione del farmaco attraverso approcci biochimici e morfologici su tessuti espiantati post mortem |
| Descrizione sintetica in inglese | Niemann-Pick type C disease is a severe autosomal recessive lysosomal storage disease characterised by abnormal transport and storage of cholesterol and other lipids. An emerging therapeutic approach is to increase the availability of mutant NPC1 protein with residual activity, as this has been shown to reduce cholesterol accumulation in NPC1 mutant cells in vitro. In our laboratories, we have shown in vitro that a BET protein inhibitor, the compound JQ1 (Merk), significantly increases NPC1 protein levels. Therefore, the aim of the project is to assess whether this compound can improve disease-related symptoms in patient-derived fibroblasts and in a preclinical mouse model. In addition, the mechanisms of action of the drug will be investigated through biochemical and morphological approaches in post-mortem explanted tissues |
| Data del bando | 24/05/2021 |
| Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
Italy |
| Paesi di residenza dei candidati |
EUROPE |
| Nazionalità dei candidati |
EUROPE |
| Sito web del bando | http://host.uniroma3.it/uffici/ricerca/assegni-di-ricerca.aspx |
| Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Experienced researcher or 4-10 yrs (Post-Doc) |
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| Nome dell'Ente finanziatore | Università degli Studi Roma Tre |
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| Tipologia dell'Ente | Academic |
| Paese dell'Ente | Italy |
| Città | Roma |
| Sito web | http://www.uniroma3.it |
| ricerca.scienze@uniroma3.it |
| L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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| Data di scadenza del bando | 22/06/2021 |
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| Come candidarsi | Other |