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| Titolo del progetto di ricerca in italiano | Il correttore C17 per il trattamento della sarcoglicanopatia: studi ADME |
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| Titolo del progetto di ricerca in inglese | C17 corrector for the treatment of sarcoglycanopathy: ADME studies |
| Settore Concorsuale | 05 - Scienze biologiche |
| S.S.D | BIO/11 - BIOLOGIA MOLECOLARE |
| Descrizione sintetica in italiano | Le sarcoglicanopatie o LGMDR3-6 sono rare malattie autosomiche recessive appartenenti alla famiglia delle distrofie dei cingoli. Al momento non ci sono cure approvate. Le sarcoglicanopatie sono causate da mutazioni nei geni codificanti i sarcoglicani. La maggior parte di questi mutanti sono difettivi nel folding e quindi prematuramente eliminati. Per contrastare questo processo, stiamo sviluppando un approccio farmacologico che mira ad aiutare il folding di tali mutanti grazie ai correttori del CFTR. Stabilito il proof of concept dell’uso di tali piccole molecole in sarcoglicanopatia, il nostro scopo è ora lo studio dettagliato dell’assorbimento, distribuzione tissutale, metabolismo ed escrezione del correttore C17 (studi ADME). Vogliamo anche testare differenti regimi di somministrazione (riducendo le dosi e aumentando il tempo tra due somministrazioni successive) e iniziare lo studio di una nuova formulazione del composto adatta alla somministrazione orale |
| Descrizione sintetica in inglese | Sarcoglycanopathies or LGMDR3-6 are rare autosomal recessive diseases belonging to the family of limb girdle muscular dystrophies (LGMD). No cure is at present available. Sarcoglycanopathies are caused by mutations in the genes encoding sarcoglycans (SG). Most of these mutants are folding defective and thus prematurely eliminated. To counteract this process, we are developing a pharmacological approach aiming at helping their folding by means of CFTR correctors. Established the proof of concept of using such small molecules in sarcoglycanopathies, our aim is now the detailed study of absorption, distribution, metabolism and excretion of the corrector C17 (ADME studies). We also want to test a different regimen of administration (reducing doses and lengthening the time between two consecutive administrations) and start the study of a new formulation of the compound for the oral route of administration |
| Data del bando | 30/08/2022 |
| Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
Italy |
| Paesi di residenza dei candidati |
OTHER |
| Nazionalità dei candidati |
OTHER |
| Sito web del bando | https://www.unipd.it/albo-on-line |
| Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Experienced researcher or 4-10 yrs (Post-Doc) |
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| Nome dell'Ente finanziatore | Università degli Studi di Padova |
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| Tipologia dell'Ente | Public research |
| Paese dell'Ente | Italy |
| Città | Padova |
| Sito web | http://www.biomed.unipd.it/ |
| ricerca.biomed@unipd.it |
| L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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| Data di scadenza del bando | 15/09/2022 - alle ore 00:00 |
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| Come candidarsi | https://pica.cineca.it/ |