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| Titolo del progetto di ricerca in italiano | Correzione terapeutica dello splcing alternativo di hnRNPA2/B1 nella SLA-FUS |
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| Titolo del progetto di ricerca in inglese | Therapeutic correction of alternative splicing defects in hnRNP A2/B1 to counteract FUS-ALS |
| Settore Concorsuale | 05 - Scienze biologiche |
| S.S.D | BIO/10 - BIOCHIMICA |
| Descrizione sintetica in italiano | The general aim of this project is to define a therapeutic strategy using splicing switching oligonucleotides-(SSOs) to correct splicing defects in hnRNPA2/B1 (A2/B1) as a way to counteract FUS-ALS neurodegeneration. In particular, we will first identify the appropriate regulatory site(s) on the pre-mRNA of A2/B1 to be targeted by SSOs, using both bioinformatics prediction tools and in vitro analysis. Then, we will design SSOs annealing these sequences and validate in vitro their ability to modify A2/B1 splicing pattern by cell culture experiments encompassing molecular biology, cytofluorimetric, immunofluorescence and western blot analysis as well as PCR and qPCR. The most effective SSOs will then be tested in FUS-ALS mice where tissues will be analyzed to evaluate their efficacy for the development of a |
| Descrizione sintetica in inglese | Il presente progetto di ricerca si pone come obiettivo generale di definire una strategia terapeutica tramite oligonucleotidi di tipo splicing-switching (SSO) volta a correggere i difetti di splicing the gene hnRNPA2/B1 (A2/B1), per contrastare la neurodegenerazione associata al gene FUS. Inizialmente identificheremo sul pre-mRNA di A2/B1 i siti regolatori bersaglio di SSO tramite l’uso di strumenti di predizione bioinformatica ed analisi in vitro. Successivamente, disegneremo SSO che si appaiano a queste sequenze e verificheremo la loro capacità di modificare lo splicing di A2/B1 in cellule in coltura, che saranno analizzate attraverso approcci di biologia molecolare, citofluorimetria, immunofluorescenza, analisi di western blot, PCR e qPCR. Gli SSO identificati saranno poi somministrati a topi modello di SLA- |
| Data del bando | 14/09/2023 |
| Numero di assegnazioni per anno | 1 |
| Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
Italy |
| Paesi di residenza dei candidati |
OTHER |
| Nazionalità dei candidati |
OTHER |
| Sito web del bando | https://pica.cineca.it/uniroma2/ |
| Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Early stage researcher or 0-4 yrs (Post graduate) |
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| Nome dell'Ente finanziatore | università degli studi di roma tor vergata - dipartimento di biologia |
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| Tipologia dell'Ente | Public research |
| Paese dell'Ente | Italy |
| Città | ROMA |
| Sito web | https://pica.cineca.it/uniroma2/ |
| assegni.ricerca@amm.uniroma2.it | |
| Telefono | 0672592344 |
| L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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| Data di scadenza del bando | 04/10/2023 - alle ore 00:00 |
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| Come candidarsi | https://pica.cineca.it/uniroma2/ |