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| Titolo del progetto di ricerca in italiano | VALIDAZIONE IN VITRO ED IN VIVO DI APPROCCI TERAPEUTICI PER IL TRATTAMENTO DEI PAZIENTI AFFETTI DA DISTURBO DA DEFICIT DI CDKL5 |
|---|---|
| Titolo del progetto di ricerca in inglese | ASSESSMENT OF THE THERAPEUTIC POTENTIAL OF A RECOMBINANT TATK-CDKL5 PROTEIN FOR THE TREATMENT OF CDKL5 DEFICIENCY DISORDER |
| Settore Concorsuale | 05 - Scienze biologiche |
| S.S.D | - |
| Descrizione sintetica in italiano | La terapia proteica sostitutiva è un efficace approccio terapeutico per la cura dei disturbi monogenici, causati da mutazioni che inducono la perdita di funzione di una specifica proteina. Questo approccio consiste nel veicolare nell’organismo una proteina biologicamente attiva prodotta a partire da apposite fabbriche cellulari. La potenziale efficacia di questa terapia per il trattamento del disturbo da deficit di CDKL5 (CDD), è stata dimostrata nel 2018 nel modello murino, malgrado ciò, la mancanza di processi efficienti per la produzione della proteina TATk-hCDKL5 ne ha impedito il passaggio alla clinica. Recentemente, l’identificazione di un batterio marino non convenzionale in grado di produrre con elevata efficienza la proteina TATk-hCDKL5 ha aperto una nuova prospettiva di sviluppo per questo approccio. Pertanto, questo progetto mira a validare l'efficacia terapeutica della proteina TATk-hCDKL5, prodotta in una piattaforma microbica alternativa, in un modello murino di CDD. |
| Descrizione sintetica in inglese | Protein substitution therapy is a consolidated therapeutic approach for the cure of monogenic-based disorders caused by loss-of-function protein mutations. It consists in the delivery of a biological active protein produced and purified from suitable cell factories. The potential of protein substitution therapy for CDKL5 Deficiency Disorder (CDD) treatment in Cdkl5 KO mice was demonstrated in 2018, but the lack of an efficient manufacturing process for the therapeutic TATk-hCDKL5 protein hindered progression toward the clinic. Recently, new possibilities were created by the setup of the first ever reported efficient genetic system for the recombinant production of the full-length TATk-hCDKL5 protein in an unconventional bacterium. Therefore, this project aims to validate the therapeutic efficacy of a recombinant TATk-hCDKL5 protein, produced in an alternative microbial platform, in a CDD preclinical mouse model. |
| Data del bando | 03/11/2023 |
| Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
Italy |
| Paesi di residenza dei candidati |
All |
| Nazionalità dei candidati |
All |
| Sito web del bando | https://bandi.unibo.it/ricerca/assegni-ricerca |
| Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Early stage researcher or 0-4 yrs (Post graduate) |
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| Criteri di selezione in italiano (breve descrizione) | il bando e la modulistica per partecipare alla procedura di valutazione comparativa sono disponibili all'indirizzo: https://bandi.unibo.it/ricerca/assegni-ricerca |
| Criteri di selezione in inglese (breve descrizione) | to apply for research grants fill out the form available at the following address: https://bandi.unibo.it/ricerca/assegni-ricerca |
| Nome dell'Ente finanziatore | ALMA MATER STUDIORUM - UNIVERSITA' DI BOLOGNA - - DIPARTIMENTO DI SCIENZE BIOMEDICHE E NEUROMOTORIE |
|---|---|
| Tipologia dell'Ente | Public research |
| Paese dell'Ente | Italy |
| Città | Bologna |
| Sito web | http://www.unibo.it |
| sam.nonstrutturati@unibo.it |
| L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
|---|
| Data di scadenza del bando | 21/11/2023 - alle ore 00:00 |
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| Come candidarsi | Other |