Bando per assegno di ricerca
Titolo del progetto di ricerca in italiano | Malattie genetiche - Sviluppo di terapie cellulari all'avanguardia basate sulla correzione del gene endoteliale e della correzione del DNA-RNA per l'emofilia A |
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Titolo del progetto di ricerca in inglese | Genetic Diseases - Development of cutting-edge endothelial-restricted gene and DNA-RNA correction-based cell therapies for Hemophilia A |
Campo principale della ricerca | Medical sciences |
Sottocampo della ricerca | Medicine |
Settore Concorsuale | 06 - Scienze mediche |
S.S.D | MED/06 - ONCOLOGIA MEDICA |
Descrizione sintetica in italiano | Poiché il FVIII può essere sintetizzato sia dagli epatociti (HCs) che dalle cellule endoteliali (ECs), le ECs e le HCs potrebbero avere un grande potenziale per lo sviluppo di una terapia cellulare per il trattamento dell'emofilia A (HA). Le cellule staminali pluripotenti da paziente-specifici HA (HA-iPSC) possono rappresentare una fonte rinnovabile di HCs ed ECs per studiare e testare in vitro i diversi approcci di correzione genetica per ripristinare la sintesi del FVIII. L'obiettivo principale è la generazione in vitro di ECs e HCs funzionali derivanti da HA-iPSC al fine di sviluppare una strategia di terapia cellulare, basata sulla correzione delle mutazioni di F8, tramite gli strumenti di editing genomico CRISPRs/Cas9 basati su HSR o sull'innovativo editing di base DNA e molecole di commutazione dello splicing (U1/U7snRNA, oligonucleotidi antisenso) |
Descrizione sintetica in inglese | Since FVIII can be synthetized both by hepatocytes (HCs) and (liver) endothelial cells (ECs), ECs and HCs could hold great potential for the development of a cell-based therapy for the treatment of hemophilia A (HA). HA patient-specific induced pluripotent stem cells (HA-iPSCs) may represent a renewable source of HCs and ECs to study and testing in vitro the different gene correction approaches to restore the synthesis of FVIII. The principal aim is the in vitro generation of functional ECs and HCs deriving from HA-iPSCs in order to develop a cell therapy strategy, based on the correction of F8 mutations, via the CRISPRs/Cas9 genome editing tools based on HSR or the innovative DNA base editing as well as splicing-switching molecules (U1/U7snRNA, antisense oligonucleotides) |
Data del bando | 22/11/2023 |
Numero di assegnazioni per anno | 2 |
Stanziamento annuale (indicativo) | 24000 |
Periodicità | 22 |
Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
Italy |
Paesi di residenza dei candidati |
OTHER |
Nazionalità dei candidati |
OTHER |
Sito web del bando | https://pica.cineca.it/unipd/ |
Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Early stage researcher or 0-4 yrs (Post graduate) |
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Importo annuale | 24000 |
Valuta | Euro |
Comprende lo stipendio dell'assegnista | yes |
Comprende vitto e spese di viaggio | no |
Comprende il costo della ricerca | no |
Nome dell'Ente finanziatore | Università degli Studi di Padova |
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Tipologia dell'Ente | Academic |
Paese dell'Ente | Italy |
Città | Padova |
Sito web | https://www.unipd.it/ |
ricerca.biologia@unipd.it |
L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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Data di scadenza del bando | 07/12/2023 - alle ore 00:00 |
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Come candidarsi | https://pica.cineca.it/ |