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| Titolo del progetto di ricerca in italiano | Sviluppo e valutazione di efficacia di un approccio terapeutico innovativo “RNA-based” in modelli cellulari di GAMT deficienza |
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| Titolo del progetto di ricerca in inglese | Development and evaluation of efficacy of an innovative RNA-based therapeutic approach in cellular models of GAMT deficiency |
| Settore Concorsuale | 05 - Scienze biologiche |
| S.S.D | BIO/10 - BIOCHIMICA |
| Settore Concorsuale | 05 - Scienze biologiche |
| S.S.D | BIO/11 - BIOLOGIA MOLECOLARE |
| Descrizione sintetica in italiano | La GAMT deficienza è una malattia genetica rara caratterizzata dall’accumulo di guanidinoacetato, una molecola altamente tossica, specialmente per il cervello. Come approccio innovativo “RNA-based”, sarà valutato l’utilizzo di vescicole extracellulari derivate da RBC (RBCEVs) caricate con una versione ingegnerizzata dell’mRNA GAMT umano. Per valutare l’efficacia biologica dell’mRNA GAMT, sintetizzato in vitro con diverse modifiche chimiche, studi preliminari in vitro saranno effettuati usando diversi modelli cellulari ottenuti da topi e pazienti GAMT-deficienti. Il rilascio di mRNA GAMT alle cellule riceventi, trattate con diverse quantità di mRNA-loaded RBCEVs, sarà valutato tramite qRT-PCR. La traduzione dell’mRNA veicolato sarà poi verificata tramite western immunoblotting. Infine, l’efficacia di GAMT mRNA-loaded RBCEVs sarà testata in un modello murino di GAMT deficienza |
| Descrizione sintetica in inglese | GAMT deficiency is a rare genetic disease characterized by the accumulation of guanidinoacetic acid, a highly toxic molecule, especially for the brain. As an innovative RNA-based approach, RBC-derived extracellular vesicles (RBCEVs) loaded with an engineered version of human GAMT mRNA will be evaluated. To assess the biological performance of GAMT mRNA, in vitro synthesized with distinct chemical modifications, preliminary in vitro studies will be performed using different cellular models derived from GAMT-deficient mice or from GAMT-deficient patients. GAMT mRNA delivery to the recipient cells treated with different amounts of mRNA-loaded RBCEVs, will be detected by qRT-PCR. The translation competency of the delivered GAMT mRNA will be assessed by western immunoblotting. Finally, the efficacy of GAMT mRNA-loaded RBCEVs will be tested in a murine model of GAMT deficiency |
| Data del bando | 20/12/2023 |
| Numero di assegnazioni per anno | 1 |
| Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
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| Paesi di residenza dei candidati |
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| Nazionalità dei candidati |
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| Sito web del bando | http://www.uniurb.it/assegnidiricerca |
| Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Early stage researcher or 0-4 yrs (Post graduate) |
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| Nome dell'Ente finanziatore | Università degli Studi di Urbino Carlo Bo – DISB |
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| Tipologia dell'Ente | Public research |
| Paese dell'Ente | Italy |
| Città | Urbino |
| Sito web | http://www.uniurb.it |
| amministrazione.reclutamento.pdoc@uniurb.it |
| L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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| Data di scadenza del bando | 20/01/2024 - alle ore 00:00 |
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| Come candidarsi | Other |