Torna ai risultati della ricercaBando per assegno di ricerca
| Titolo del progetto di ricerca in italiano | Tackling Ponto-Cerebellar Hypoplasia 6 due to mitochondrial RARS2 defect in patients’ derived stem cells: from disease mechanism of tissue-specificity to novel experimental therapies |
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| Titolo del progetto di ricerca in inglese | “Tackling Ponto-Cerebellar Hypoplasia 6 due to mitochondrial RARS2 defect in patients’ derived stem cells: from disease mechanism of tissue-specificity to novel experimental therapies” |
| Settore Concorsuale | 06 - Scienze mediche |
| S.S.D | - |
| Descrizione sintetica in italiano | La nostra ipotesi centrale è che RARS2 abbia un ruolo sia nel precoce sia nel commitment inziale delle cellule staminali pluripotenti verso la microglia e i line neurali, sia nel mantenimento delle cellule staminali neurali e dei neuroni maturi. Per dimostrare la nostra ipotesi, genereremo per la prima volta cellule staminali pluripotenti e le differenzieremo in cellule neurali e microgliali differenziate in linee neurali e microgliali. Ai nostri modelli di malattia sarà applicata un'analisi combinata di biochimica, genetica molecolare e analisi spaziale a singola cellula per modelli di malattia per consentire l'identificazione degli attori chiave responsabili della specificità tissutale dei disturbi. Per sviluppare terapie sperimentali, procederemo con un duplice approccio a: a.tecnologia CRISPR prime editing con una libreria di RNA guida singoli per modificare le varianti genetiche; b.screening di farmaci ad alto rendimento con composti approvati dalla FDA. |
| Descrizione sintetica in inglese | Our central hypothesis is that RARS2 has a role in both the early commitment of pluripotent stem cells to microglia and neural lineages and the maintenance of neural stem cells and mature neurons. To demonstrate our hypothesis, we will generate for the first-time pluripotent stem cells and differentiate them into neural and microglial lineages. A combined biochemical, molecular genetics, and single-cell spatial analysis will be applied to our disease models to enable the identification of key players responsible for the tissue-specificity of the disorders (Aim1). To develop experimental therapies, we will target RARS2 defects with a two-arm approach: a.prime editing CRISPR technology with a library of single guide RNAs to edit the genetic variants; b.high-throughput drugs screening with FDA-approved compounds (Aim 2). The first approach will conceive a proof of principle for gene therapy while the second approach has the potential to be immediately translated into human use. |
| Data del bando | 06/03/2024 |
| Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
Italy |
| Paesi di residenza dei candidati |
All |
| Nazionalità dei candidati |
All |
| Sito web del bando | https://bandi.unibo.it/ricerca/assegni-ricerca |
| Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Early stage researcher or 0-4 yrs (Post graduate) |
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| Criteri di selezione in italiano (breve descrizione) | il bando e la modulistica per partecipare alla procedura di valutazione comparativa sono disponibili all'indirizzo: https://bandi.unibo.it/ricerca/assegni-ricerca |
| Criteri di selezione in inglese (breve descrizione) | to apply for research grants fill out the form available at the following address: https://bandi.unibo.it/ricerca/assegni-ricerca |
| Nome dell'Ente finanziatore | ALMA MATER STUDIORUM - UNIVERSITA' DI BOLOGNA - - DIPARTIMENTO DI SCIENZE MEDICHE E CHIRURGICHE |
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| Tipologia dell'Ente | Public research |
| Paese dell'Ente | Italy |
| Città | Bologna |
| Sito web | http://www.unibo.it |
| sam.nonstrutturati@unibo.it |
| L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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| Data di scadenza del bando | 22/03/2024 - alle ore 00:00 |
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| Come candidarsi | Other |