Torna ai risultati della ricercaBando per assegno di ricerca
| Titolo del progetto di ricerca in italiano | Terapia genica diretta al fegato per il deficit da lipasi acida lisosomiale (LIPATx) |
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| Titolo del progetto di ricerca in inglese | Liver-directed gene therapy for lysosomal acid lipase deficiency (LIPATx) |
| Settore Concorsuale | 05 - Scienze biologiche |
| S.S.D | - |
| Descrizione sintetica in italiano | Il fegato è un obiettivo importante per il trasferimento genico finalizzato al trattamento di malattie dovute alla carenza di enzimi che operano negli epatociti o di malattie che possono essere migliorate da proteine prodotte e secrete nel sangue dagli epatociti. Tra i numerosi vettori virali, i vettori virali adeno-associati (AAV) hanno mostrato maggiore successo clinico quando impiegati per terapia genica in vivo. Crescenti sono le evidenze sperimentali circa la sicurezza e l'efficacia della terapia genica diretta al fegato mediata da AAV poiché diversi errori congeniti del metabolismo sono stati corretti con tale approccio. La malattia di Wolman (WD), una severa patologia dovuta al deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL), rappresenta un eccellente bersaglio per la terapia genica mediata da AAV diretta al fegato. Pertanto, il presente progetto si propone di valutare una strategia di sostituzione genica per la terapia della WD in un modello murino di deficit di LAL. |
| Descrizione sintetica in inglese | The liver has been a major target for gene transfer aiming at treatment of diseases due to deficiency of enzymes operating in hepatocytes or diseases that can be ameliorated by proteins produced and secreted in the blood by hepatocytes. Among several viral vectors, adeno-associated virus (AAV) vectors have shown the greatest clinical success by in vivo gene therapy. With growing evidence of safety and efficacy of AAV-mediated liver-directed gene therapy, several inborn errors of metabolism have been considered as therapeutic candidates, including diseases with available, but cumbersome therapies, such as enzyme replacement therapy (ERT). We identified Wolman disease (WD) due to lysosomal acid lipase (LAL) deficiency as an excellent target for liver-directed AAV-mediated gene therapy and we propose to investigate gene replacement strategy for therapy of WD in a mouse model of LAL deficiency. |
| Data del bando | 05/03/2024 |
| Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
OTHER Italy |
| Paesi di residenza dei candidati |
OTHER Italy |
| Nazionalità dei candidati |
Italy OTHER |
| Sito web del bando | https://reclutamento.ict.uniba.it/assegni-di-ricerca |
| Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Experienced researcher or 4-10 yrs (Post-Doc) |
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| Nome dell'Ente finanziatore | Ministero dell’Università e della Ricerca MUR |
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| Tipologia dell'Ente | Other |
| Paese dell'Ente | Italy |
| Città | Bari |
| Sito web | https://www.uniba.it/ |
| giuseppe.calamita@uniba.it |
| L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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| Data di scadenza del bando | 11/04/2024 |
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| Come candidarsi | Other |