Bando per assegno di ricerca
Titolo del progetto di ricerca in italiano | OTTIMIZZAZIONE DI PROTOCOLLI DI TERAPIA GENICA BASATI SU CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE PER IL TRATTAMENTO DEL DISORDINE DA DEFICIT DI CDKL5 |
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Titolo del progetto di ricerca in inglese | HEMATOPOIETIC STEM CELL GENE THERAPY AS A PROMISING APPROACH FOR THE DELIVERY OF RECOMBINANT PROTEINS IN THE CNS VIA A CROSS-CORRECTION MECHANISM: TACKLING CDKL5 DEFICIENCY DISORDER |
Settore Concorsuale | 05 - Scienze biologiche |
S.S.D | - |
Descrizione sintetica in italiano | Il disordine da deficit di CDKL5 (CDD) è una grave patologia genetica dello sviluppo neurologico caratterizzata da epilessia ad insorgenza precoce, disabilità intellettiva e caratteristiche autistiche. A tutt’oggi non esistono terapie efficaci nella cura dei problemi neurologici associati a questa patologia. Recentemente è stato dimostrato che il dominio di trasduzione proteica TAT è in grado di trasportare proteine attraverso la barriera ematoencefalica e la membrana neuronale. Abbiamo sfruttato queste proprietà per sviluppare una terapia proteica sostituiva basata sulla proteina TAT-CDKL5. In questo progetto, SVILUPPEREMO UN TRATTAMENTO INNOVATIVO PER LA CDD COMBINANDO L'APPROCCIO DI TERAPIA GENICA BASATA SU HSC CON UN MECCANISMO DI CORREZIONE INCROCIATA per aumentare l'efficacia e la sicurezza dell'approccio di terapia genica. |
Descrizione sintetica in inglese | CDKL5 deficiency disorder (CDD) is caused by mutation(s) in the cyclin-dependent kinase-like 5 (CDKL5) gene leading to the absence or deficiency of CDKL5 and resulting in a severe phenotype characterized by intellectual disability, sensorimotor impairment, visual deficits, and early-onset epilepsy. Recently, we provided the first evidence that an in vivo cross-correction mechanism is possible for CDD by exploiting the unique properties of the IgK-TATk-CDKL5 gene. Thanks to the Igk-chain leader sequence polypeptide, the TATk-CDKL5 fusion protein is secreted via constitutive secretory pathways. Importantly, due to the transduction property of the TATk peptide, the secreted fusion protein is efficiently internalized by neighboring cells. In this project, we will DEVELOP AN INNOVATIVE TREATMENT FOR CDD BY COMBINING THE HSC-BASED GENE THERAPY APPROACH WITH A CROSS CORRECTION MECHANISM to increase the overall efficacy and safety of the gene therapy approach. |
Data del bando | 03/06/2024 |
Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
Italy |
Paesi di residenza dei candidati |
All |
Nazionalità dei candidati |
All |
Sito web del bando | https://bandi.unibo.it/ricerca/assegni-ricerca |
Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Early stage researcher or 0-4 yrs (Post graduate) |
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Criteri di selezione in italiano (breve descrizione) | il bando e la modulistica per partecipare alla procedura di valutazione comparativa sono disponibili all'indirizzo: https://bandi.unibo.it/ricerca/assegni-ricerca |
Criteri di selezione in inglese (breve descrizione) | to apply for research grants fill out the form available at the following address: https://bandi.unibo.it/ricerca/assegni-ricerca |
Nome dell'Ente finanziatore | ALMA MATER STUDIORUM - UNIVERSITA' DI BOLOGNA - - DIPARTIMENTO DI SCIENZE BIOMEDICHE E NEUROMOTORIE |
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Tipologia dell'Ente | Public research |
Paese dell'Ente | Italy |
Città | Bologna |
Sito web | http://www.unibo.it |
sam.nonstrutturati@unibo.it |
L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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Data di scadenza del bando | 20/06/2024 - alle ore 00:00 |
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Come candidarsi | Other |