Torna ai risultati della ricercaBando per assegno di ricerca
| Titolo del progetto di ricerca in italiano | Verso una terapia mitocondriale delle distrofie muscolari del collagene VI |
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| Titolo del progetto di ricerca in inglese | Toward a mitochondrial therapy of collagen VI muscular dystrophies |
| Settore Concorsuale | 05 - Scienze biologiche |
| S.S.D | - |
| Descrizione sintetica in italiano | Abbiamo scoperto il motivo per cui le fibre muscolari degenerano e muoiono in 2 distrofie muscolari causate da carenza di collagene col VI: la Distrofia Muscolare Congenita di Ullrich e la Miopatia di Bethlem. La mancanza di col VI causa un corto circuito nei generatori di energia della cellula, i mitocondri in seguito all’apertura del cosiddetto Poro di Transizione della Permeabilità, un canale inibito dalla ciclosporina A. Trattando i topi con CsA abbiamo curato la malattia e abbiamo avuto risultati incoraggianti in uno studio pilota su 5 pazienti. L’uso prolungato della CsA può però esporre i pazienti ai rischi dell’immunosoppressione. Per superare questo ostacolo i continueremo a studiare l’efficacia di farmaci derivati dalla CsA che inibiscono il PTP ma non causano immunosoppressione; ii valuteremo ulteriori trattamenti con l’obiettivo di convalidare un trattamento farmacologico combinatorio efficace nella terapia delle distrofie muscolari del col VI. |
| Descrizione sintetica in inglese | We have discovered why muscle fibers degenerate in two human muscular dystrophies caused by abnormalities of collagen col VI, Ulrich Congenital Muscular Dystrophy UCMD and Bethlem Myopathy BM. The absence of Collagen col VI triggers a short circuit in the cell’s energy generators, the mitochondria, which is caused by opening of the “Permeability Transition Pore” PTP, a channel that can be inhibited by cyclosporine A CsA. We have been to cure the disease in a mouse lacking colVI and shown that cells from UCMD and BM patients also respond to CsA. A pilot trial with CsA UCMD and BM patients has provided encouraging results, but long term use of CsA may expose the patients to the risks of immunosuppression. To overcome this hurdle we wiil i continue testing the efficacy of derivatives of CsA that do not cause immunosuppression; and ii test novel treatments, with the goal of defining and validating an effective “combinatorial” therapy of human col VI muscular dystrophies. |
| Data del bando | 01/09/2011 |
| Numero di assegnazioni per anno | 1 |
| E' richiesta mobilità internazionale? | no |
| Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
Italy |
| Paesi di residenza dei candidati |
Italy |
| Nazionalità dei candidati |
Italy |
| Sito web del bando | http://www.biomed.unipd.it/index.php/it/component/content/article/1/215-bandi-assegni |
| Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Experienced researcher or 4-10 yrs (Post-Doc) |
|---|---|
| Il contratto prevede la copertura delle prestazioni sociali? | yes |
| Importo annuale | 25177 |
| Valuta | Euro |
| Comprende lo stipendio dell'assegnista | yes |
| Comprende vitto e spese di viaggio | no |
| Comprende il costo della ricerca | no |
| Massima durata dell'assegno (mesi) | 12 |
| Nome dell'Ente finanziatore | Università di Padova |
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| Tipologia dell'Ente | Public research |
| Paese dell'Ente | Italy |
| Città | Padova |
| Sito web | http://www.unipd.it |
| giorgia.bettonte@unipd.it | |
| Telefono | +39-0498276047 |
| L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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| Data di scadenza del bando | 19/09/2011 |
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