Torna ai risultati della ricercaBando per assegno di ricerca
| Titolo del progetto di ricerca in italiano | Terapia genica della beta-talassemia con vettori lentivirali |
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| Titolo del progetto di ricerca in inglese | Gene therapy of beta-thalassemia with lentiviral vectors. |
| Campo principale della ricerca | Medical sciences |
| Sottocampo della ricerca | Medicine |
| Settore Concorsuale | 06 - Scienze mediche |
| S.S.D | MED/38 - PEDIATRIA GENERALE E SPECIALISTICA |
| Descrizione sintetica in italiano | La Beta−talassemia è una grave anemia congenita attualmente curabile in modo definitivo solo col trapianto allogenico di midollo osseo. Questa opzione terapeutica è però possibile solo per una minoranza di pazienti con donatore HLA compatibile. La terapia genica medinte trasferimento di un vettore globinico autoregolato nelle cellule staminali ematopoietiche è in linea di principio possibile per tutti i pazienti..Gli attuali vettori, anche se efficaci in modelli murini, soffrono però ancora in termini di titolo, espressione e sicurezza clinica. L’assegnista a cui sarà affidato il progetto dovrà assemblare vettori globinici migliorati in tutti questi aspetti. I miglioramenti saranno ottenuti con modifiche nell’introne 2 e nelle sequenze regolatrici della LCR e del promotore globinico. L’efficacia sarà prima valutata in cellule murine eritroidi e in seguito in modelli murini di beta-talassemia (Th3/+). |
| Descrizione sintetica in inglese | Beta−thalassemia major is a severe congenital anemia for which there is presently no curative therapy other than allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.This therapeutic option, however, applies only to the minority of thalassemia patients who have an HLA−matched bone marrow donor. Gene therapy by the delivery of a regulated globin gene to autologous hematopoietic stem cells is an attractive alternative approach as it is in principle applicable to all thalassemic subjects. Current vectors, although effective in correcting thalassemia in murine models still suffer some drawbacks in terms of safety and also in terms of low titer and expression. The fellowship aim is to assemble globin vectors improved in all these aspects. Vector improvement wil be attained through modifications of the globin cassette in the intron2, in the LCR and in the promoter of the beta-globin gene. |
| Data del bando | 26/11/2012 |
| Paesi in cui può essere condotta la ricerca |
Italy |
| Paesi di residenza dei candidati |
All |
| Nazionalità dei candidati |
All |
| Sito web del bando | http://unica2.unica.it/concorsi/index.php?page=assegni |
| Destinatari dell'assegno di ricerca (of target group) |
Experienced researcher or 4-10 yrs (Post-Doc) |
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| Nome dell'Ente finanziatore | Regione Autonoma della Sardegna - Legge 7/2007 |
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| Tipologia dell'Ente | Public research |
| Paese dell'Ente | Italy |
| Città | Cagliari |
| Sito web | http://www.regione.sardegna.it |
| pmoi@unica.it | |
| Telefono | 00390706095500 |
| L'assegno finanziato/cofinanziato attraverso un EU Research Framework Programme? | No |
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| Data di scadenza del bando | 11/12/2012 |
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| Come candidarsi | Other |